Ritka betegségek gyógyszerei azok, amelyeket ritka betegségek kezelésére használnak. "árváknak" is nevezik őket. Úgy tűnik, ha a betegség ritka, akkor nehéz kezelni.
Valójában egy paradoxon működik. A ritkaság ellenére összességében nagyon sok ilyen diagnózisú beteg van. Például az európai országokban 30 millióan élnek, vagyis körülbelül minden 15. ember szenved valamilyen árva betegségben. A kezelésükre speciális gyógyszereket szánnak.
Ritka betegségek gyógyszereinek regisztrációja
Ezek a gyógyszerek általában ugyanazt az előállítási és regisztrációs utat követik, mint a hagyományos gyógyszerek. De kapnak bizonyos előnyöket, amelyek arra ösztönzik a gyártókat, hogy fektessenek be fejlesztéseikbe.
A termelést támogató állami beavatkozás többféleképpen lehetséges: adókedvezmények és ösztönzők, egyszerűsített hazai piacra jutás, fejlesztési támogatások, kiterjesztett piaci kizárólagosság.
Ki rendel hozzá státuszt
Ritka betegségek gyógyszerének státusza hozzárendelvegyógyszereket a Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága, az Európai Gyógyszerügynökség. Ezután az Európai Bizottság jóváhagyta. Csak ezt követően állítják ki a regisztrációs igazolást.
Követelmények
Az árva státusz iránti kérelem jóváhagyásához meg kell felelnie a következő követelményeknek:
- Életveszélyes vagy krónikus betegség diagnosztizálására, kezelésére vagy megelőzésére használható.
- A betegség legfeljebb 5 embert érinthet 10 000 emberből az Európai Unióban, különben valószínűtlen, hogy egy gyógyszerkészítmény értékesítése fedezi a fejlesztéséhez szükséges költségeket.
- Nincs megfelelő módszer a betegség diagnosztizálására, kezelésére vagy megelőzésére, vagy ha létrejön, a kérdéses gyógyszernek segítenie kell az ilyen betegségben szenvedő betegeket.
A törvény szintjén
Oroszországban 2010. március végén jóváhagyták a "A gyógyszerek forgalmáról" szóló törvényjavaslatot, amely előírja a nélkülözhetetlennek és létfontosságúnak tartott gyógyszerek árának állami szabályozását. Ugyanakkor a végleges változatban szó sem esett az úgynevezett árva gyógyszerekről. Egy ilyen módosítás az Állami Duma első lektorálása után eltűnt a törvényből.
Ezért több tucat jótékonysági alapítvány egyesültOroszország elnökéhez intézett beszédében. Azt kérték, hogy legalizálják a ritka betegségek gyógyszereinek forgalomba hozatalát, és egyszerűsítsék behozataluk és nyilvántartásuk rendszerét az országban.
Ennek eredményeként hivatalos közleményt tettek közzé az Egészségügyi Minisztérium honlapján. Így az ilyen gyógyszerek behozatalának eljárása egyszerűsödött. Most már nem több 5 napnál.
A személyes használatra szánt behozatali engedélyt elektronikus formátumban adják ki, digitális aláírással. Ennek köszönhetően a távoli régiókból érkező betegeknek nem kell majd a fővárosba látogatniuk, sorban állniuk a rendelőknél az engedélyért.
Rárva betegségek
Példák a ritka betegségekre:
- Mucopolysaccharidosis. Súlyos formájú örökletes betegség, amely anyagcserezavarokra vonatkozik. Oroszországban évente átlagosan 15 ember születik ezzel a betegséggel.
- Hemofília. Örökletes patológia, amelyben egy véralvadási faktor hiányát diagnosztizálják, ami lelassítja a folyamatot. Oroszországban 8000 beteget regisztráltak.
- Krónikus nyálkás candidiasis. A kórokozó a Candida nemzetséghez tartozó gomba. Általában 18 év alatti gyermekeknél fordul elő.
Ezen kívül ez a lista tartalmazza a mucormycosisot, a zygomycosisot, a timomát, a rosszindulatú lágyrész-szarkómát, a cisztás fibrózist, a hiperprolaktinémiát, a Rett-szindrómát, a gyomorfekélyes vastagbélgyulladást, a Majid-szindrómát és az aniridiát. Nem ezek az egyetlen árva patológiák – listájuk sokkal hosszabb.
Népszerű drogok listája
A betegségek leghíresebb ritka betegségek gyógyszerei:
- "Soliris". A hatóanyag az ekulizumab. A gyógyszer immunszuppresszáns. Használati javallatok - atipikus hemolitikus-urémiás szindróma, valamint paroxizmális éjszakai hemoglobinuria. Az ellenjavallatok közé tartozik a Neisseria agyhártyagyulladás hordozása, az aktív fertőzés, az oltás hiánya, a súlyos máj- és vesepatológia.
- "Enplate". A fő hatóanyag a romiplosztim. A gyógyszert idiopátiás thrombocytopeniás purpurára írják fel.
- "Elapraza". A fő komponens az idurszulfáz. A gyógyszert a 2-es típusú mukopoliszacharidózisra írják fel.
- "Trucklear". A gyógyszer fő összetevője a boszentán. Pulmonális hipertónia kezelésére használják.
- "Enbrel". A gyógyszer etanerceptet tartalmaz. Szisztémás kezdetű juvenilis ízületi gyulladásra írják fel.
- "Lássuk!" A hatóanyag a galszulfáz. Az eszközt a negyedik típusú mukopoliszacharidózis kezelésére használják.
- "Actemra". Tocilizumabot tartalmaz. Szisztémás kezdetű juvenilis ízületi gyulladásra írják fel.
- "Revoleyd". A készítmény hatóanyaga az eltrombopag. Az eszközt idiopátiás thrombocytopeniás purpurára használják.
- "Aldazurim". A fő anyag a laronidáz. 1-es típusú mukopoliszacharidózisra írják fel.
- "Ilaris". A hatóanyag a kanakinumab. A gyógyszert szisztémás kezdetű juvenilis ízületi gyulladás kezelésére használják.
- "Privigen". ÖvéA hatóanyag a humán immunglobulin. A gyógyszert idiopátiás thrombocytopeniás purpurára írják fel.
- "Replagal". A készítmény hatóanyaga az alfa-agalzidáz. Fabry-kórra írják fel.
- "Exjade". A hatóanyag a deferasirox. A gyógyszert nem meghatározott aplasztikus anémia kezelésére használják.
- "Orfadin". A készítmény hatóanyaga a nitizinon. Tirozinemia esetén írják fel.
- "Adempas". Riociguátot tartalmaz. Pulmonális hipertónia kezelésére írják fel.
- „Opsumite”. Macitentánt tartalmaz. Pulmonális hipertónia kezelésére használják.
- "Revation". Szildenafilt tartalmaz. Pulmonális hipertónia kezelésére írják fel.
- "Myozyme". A fő összetevő az alfa-alglükozidáz. A gyógyszert Pompe-kór kezelésére használják.
- "Fátyol". A fő hatóanyag a miglusztát. Szfingolipidózisra írják fel.
- "Ventavis". iloprosztot tartalmaz. Pulmonális hipertónia kezelésére írják fel.
- "Fabrazim". Béta-agalzidázt tartalmaz. Szfingolipidózisra írják fel.
- "Volibris". A hatóanyag az ambriszentán. Pulmonális hipertónia kezelésére írják fel.
- "Ilomedin". A hatóanyag az iloproszt. A gyógyszert pulmonális hipertónia kezelésére használják.
A ritka betegségek gyógyszereinek ez a listája a legnépszerűbb a betegségekre felírt gyógyszerek között.
Ellenjavallatok
A kábítószert mikor tilos bevennifokozott érzékenység a gyógyszer hatóanyagával szemben, valamint a máj- és vesepatológiák súlyos formáiban. Gyermekek csak az orvos engedélye után adhatók.
Következtetés
Így a ritka betegségek gyógyszereinek listája azoknak a gyógyszereknek a listája, amelyeket az azonos nevű csoportba tartozó betegségekre írnak fel. Az ilyen patológiák ritkáknak számítanak.
A ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztése érdekében ösztönzőket biztosítanak a cégeknek. A regisztráció ugyanúgy történik, mint a többi gyógyszer esetében, de az illetékes bizottság további visszaigazolásával.
A betegeket illetően emlékezni kell arra, hogy csak orvos írhat fel gyógyszert. A gyógyszerek önálló beszerzése nem javasolt, mert lehet, hogy nem hozza meg a kívánt eredményt, hanem csak súlyosbítja a betegség lefolyását.
